近日,来自贵州务川的小成、小豪这对罹患重型β型地中海贫血的兄弟,在遵义医科大学附属医院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤免疫科,先后成功接受父亲单倍体造血干细胞移植,在医护团队的精心救治与全程护航下,彻底告别输血依赖,迎来崭新人生。
哥哥:七年输血路 移植启新生
今年16岁的哥哥小成,6岁时被确诊为重型β型地中海贫血,长期输血引发铁过载等并发症,身体饱受侵蚀。2024年1月,13岁的小成在遵医附院儿童血液肿瘤免疫科,接受了以父亲为供者的半相合造血干细胞移植。经医护团队精心治疗,其粒细胞、血小板分别于干细胞回输后第13天成功植活,移植过程顺利,小成于当年2月15日康复出院。
弟弟:再闯重生关 多学科护航圆梦
弟弟小豪自幼同患重型β型地中海贫血,输血依赖长达9年。2026年1月,13岁的他循着哥哥的脚步,入住遵医附院同一病区,接受来自父亲的半相合造血干细胞移植。入院时,小豪已出现明显地中海贫血面容、肝脾显著肿大症状,还合并中央型房间隔缺损,移植基础条件更差、风险更高。
移植过程中,小豪接连遭遇脓毒血症、侵袭性真菌感染、重度粒细胞缺乏、血小板输注无效等多重挑战。医院迅速组建多学科诊疗团队,通过精准抗感染、个体化免疫调节、严密的并发症监测与管理,为移植全程保驾护航。最终,小豪于干细胞回输后第15天实现粒细胞植活,第16天血小板成功植活,2月3日顺利出院。
父亲:两度捐“髓” 托举新生
兄弟俩的求医之路,让父母百感交集。家中两个孩子接连患病,沉重的经济负担与对移植技术的未知,让他们一度犹豫,辗转外省多家医院仍未下定决心。谈及当初的顾虑,父母坦言,既担心经济压力,也顾虑父亲作为供者的身体承受能力,更对移植技术充满担忧。
看到身边多位地贫患儿经移植后恢复健康,一家人最终决定在遵义医科大学附属医院(贵州省儿童医院)尝试,先为哥哥开展移植手术,顺利的移植过程与良好的术后恢复,让他们真切见证了医院的技术实力,坚定了为弟弟治疗的信心。
兄弟二人的造血干细胞供者均为其父亲,这位朴实的贵州汉子先后两次走进外周血干细胞采集室,用自己的造血干细胞为两个孩子点燃生命火种,以坚韧的父爱托举起兄弟俩的新生。
技术铸就希望 专科再攀新高
贵州省儿童医院副院长、遵医附院儿童血液肿瘤免疫科主任谭梅教授表示,重型β型地中海贫血曾让无数家庭陷入“输血—排铁—等待配型”的漫长循环,许多孩子因错过最佳移植时机遗憾终生。而单倍体造血干细胞移植技术的成熟,让父母可成为供者,大幅缩短配型等待时间,显著提高救治成功率,为地贫家庭带来新的希望。
负责造血干细胞移植的张相梅医师介绍,目前小成、小豪兄弟均已彻底脱离输血依赖,造血功能重建良好,进入定期门诊随访阶段。此次亲兄弟二人在同一家医院先后成功接受造血干细胞移植,在贵州省尚属首次,不仅是医院儿童重型地中海贫血移植救治的重要突破,更印证了遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤免疫科在该领域的综合诊疗实力。
作为国家临床重点专科,遵医附院(贵州省儿童医院)儿童血液肿瘤免疫科在陈艳教授的带领下,结合省内群众经济实际情况,潜心探索“普惠型移植”模式,全力让更多血液病患儿看得起病、治得好病。截至目前,科室已完成造血干细胞移植121例,其中重型地中海贫血移植约70例,是贵州省内移植数量最多、移植病种最丰富的医疗机构,救治的移植患儿年龄最小9个月、最大16岁。一系列成果标志着科室造血干细胞移植整体技术实力稳居全省领先,移植成功率及患者长期生存率均跻身国内前列。
知识链接:造血干细胞移植适配病症
造血干细胞移植是治疗多种难治性重症的核心手段。
1. 遗传性血液疾病
重型β型地中海贫血:为先天性溶血性疾病,患儿多在婴幼儿期发病,需长期依赖输血与祛铁治疗。若缺乏及时的根治性移植,多数患儿将在学龄期前出现严重多脏器功能损伤,危及生命。异基因造血干细胞移植是目前唯一能实现临床根治的有效方法。
2. 恶性血液肿瘤
白血病:包括急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、慢性粒细胞白血病。
淋巴瘤:涵盖霍奇金淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤。
浆细胞疾病:主要为多发性骨髓瘤。
骨髓增殖性肿瘤:包括骨髓增生异常综合征等转化风险较高的疾病。
3. 非恶性血液病:重型再生障碍性贫血、镰状细胞贫血症等。
4. 先天性免疫缺陷与遗传代谢病
免疫缺陷:如重症联合免疫缺陷病(俗称“泡泡男孩病”)、湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征。
遗传代谢病:如肾上腺脑白质营养不良、黏多糖贮积症、戈谢病等。
5. 自身免疫性疾病(难治性):系统性硬化症、系统性红斑狼疮、多发性硬化症、难治性克罗恩病等。
6. 儿童常见实体肿瘤:神经母细胞瘤、尤文肉瘤、横纹肌肉瘤等。

两兄弟输注红细胞中
【责编 李媛】
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